Препараты с фрагментами ДНК открывают новые горизонты в генной терапии – одной из самых прогрессивных технологий современной медицины. Эти средства обладают огромным потенциалом для борьбы с наследственными патологиями, онкологическими и инфекционными заболеваниями. Однако перед разработчиками стоит важный вопрос: как сделать транспортировку генетических агентов в клетку одновременно безопасной и высокоэффективной?
Полимеры: безопасная перспектива против вирусов
Хотя вирусы являются эффективными носителями генетической информации (это подтверждают некоторые лекарства, на них основанные), их использование нежелательно из-за потенциальных рисков. Поэтому поиск невирусных систем доставки – ключевая задача ученых. Основные кандидаты: липоплексы (на липидах) и полиплексы (на полимерах). Полимерные носители считаются существенно безопаснее, что делает их предпочтительным стратегическим направлением. Оригинальную полимерную систему доставки, созданную научной группой СПбГУ под началом Виктора Коржикова-Влаха, кандидата химических наук, и.о. заведующего кафедрой медицинской химии, представляет сам руководитель проекта.
«Нами разработан полимер со сложной архитектурой: центральная цепь – это отрицательно заряженная гиалуроновая кислота, к которой с помощью передовой методики «клик-химии» привиты цепи полилизина. Данная структура имеет меньшую плотность заряда, чем чистый полилизин, но при этом успешно связывает генетическую конструкцию и обеспечивает ее доставку непосредственно внутрь клетки. Внутрикиклеточно нуклеиновая кислота высвобождается из полимера и приступает к выполнению заложенных функций. Именно это обеспечивает заметно высокую эффективность нашей системы», – пояснил Виктор Коржиков-Влах.
На пути к победе над болезнями
Прорывной потенциал системы СПбГУ подтвержден успешными лабораторными испытаниями при терапии возрастной макулодистрофии – серьезного заболевания центра сетчатки глаза, способного привести к необратимой слепоте.
«Ключевой мишенью выступает фактор роста эндотелия сосудов (VEGF). Раковые клетки активно производят этот белок, стимулируя избыточное формирование сосудов. Сигнал на синтез VEGF транслируется из ядра на рибосомы. Наша система доставляет малую интерферирующую РНК (миРНК), которая блокирует этот сигнальный путь, и синтез белка прекращается. Таким образом, полимерная система нейтрализует VEGF в пораженных клетках. Результат в онкологии — устранение кровоснабжения опухоли, что делает терапию результативной», – с оптимизмом прокомментировал Виктор Коржиков-Влах.
Ожидается, что инновационная платформа осуществит свою перспективную роль и в борьбе с широким спектром других онкологических и вирусных заболеваний.
Материал подготовлен при поддержке Министерства науки и высшего образования РФ
